Regorafenib

エビデンスレベル: L2

予測適応症: 1 件

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目次

1. Regorafenib
2. Regorafenib：從大腸直腸癌到脂肪肉瘤
   1. 一言まとめ
   2. 概要
   3. この予測が妥当な理由
   4. 臨床試験エビデンス
   5. 文献エビデンス
   6. 日本上市情報
   7. 細胞毒性
   8. 安全性に関する考慮事項
   9. 結論と次のステップ

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## 薬剤師評価レポート

Regorafenib：從大腸直腸癌到脂肪肉瘤

一言まとめ

Regorafenib 是一種多標靶激酶抑制劑，原本用於轉移性大腸直腸癌、胃腸道間質腫瘤（GIST）和肝細胞癌的治療。TxGNN 模型預測它可能對脂肪肉瘤 (Liposarcoma) 有效，目前有 2 個臨床試驗和 9 篇文獻支持這個方向。

概要

項目	内容
既存適応症	轉移性大腸直腸癌、胃腸道間質腫瘤、肝細胞癌
予測新適応症	脂肪肉瘤 (Liposarcoma)
TxGNN 予測スコア	99.76%
エビデンスレベル	L2
日本上市	已上市
承認数	1 張
推奨判断	Proceed with Guardrails

この予測が妥当な理由

Regorafenib 是一種口服多標靶激酶抑制劑，可抑制多種參與腫瘤血管新生、腫瘤微環境和腫瘤增殖的激酶，包括：

• VEGFR1-3（血管新生）
• TIE2（血管新生）
• PDGFR-β（腫瘤微環境）
• FGFR（纖維母細胞生長因子受體）
• KIT、RET、RAF（腫瘤增殖）

脂肪肉瘤是一種源自脂肪組織的惡性腫瘤，屬於軟組織肉瘤。與大腸直腸癌和 GIST 類似，脂肪肉瘤的生長和轉移也依賴血管新生和特定的信號傳導途徑。

Regorafenib 的多標靶特性使其在抑制腫瘤血管新生和腫瘤微環境方面具有潛在優勢。已有多項臨床試驗（包括 SARC024 和 REGOSARC）探討 regorafenib 在軟組織肉瘤中的療效。

臨床試験エビデンス

試驗編號	階段	狀態	人數	主要發現
NCT02048371	Phase 2	已完成	131	SARC024：Regorafenib 用於脂肪肉瘤、骨肉瘤、Ewing 肉瘤等
NCT01900743	Phase 2	已完成	219	REGOSARC：Regorafenib vs 安慰劑用於軟組織肉瘤，包含脂肪肉瘤組

文献エビデンス

PMID	年份	類型	期刊	主要發現
27751846	2016	RCT	Lancet Oncol	REGOSARC 試驗：regorafenib 對軟組織肉瘤的療效和安全性
32701199	2020	RCT	The Oncologist	SARC024 脂肪肉瘤組結果：不支持 regorafenib 常規用於脂肪肉瘤
29902612	2018	RCT	Eur J Cancer	REGOSARC 更新分析：regorafenib 對非脂肪肉瘤有效，脂肪肉瘤效果不佳
29931504	2018	Review	Target Oncol	Regorafenib 在肉瘤治療中的角色
25884155	2015	Protocol	BMC Cancer	REGOSARC 試驗方案

日本上市情報

承認番号	品名	剤形	承認適応症
衛部藥輸字第XXXXXX號	癌瑞格膜衣錠40毫克	膜衣錠	大腸直腸癌、胃腸道間質腫瘤、肝細胞癌

細胞毒性

項目	内容
細胞毒性分類	標靶藥物（多標靶激酶抑制劑）
骨髓抑制風險	低至中度（可能出現血小板減少）
致吐性分級	低度
監測項目	CBC、肝功能（ALT/AST/Bilirubin）、血壓、皮膚反應
處置防護	口服藥物，遵循一般藥物處置規範即可

安全性に関する考慮事項

主要警語：

• 肝毒性：可能出現嚴重肝損傷，需定期監測肝功能
• 手足皮膚反應（HFSR）：常見不良反應
• 高血壓：需監測血壓

禁忌症： 請參考原廠仿單

結論と次のステップ

判断：Proceed with Guardrails

理由： 雖然 SARC024 和 REGOSARC 試驗已探討 regorafenib 用於脂肪肉瘤，但結果顯示在脂肪肉瘤亞組中療效有限。這與其他軟組織肉瘤亞型（如平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤）的正面結果形成對比。然而，由於仍有部分患者可能獲益，且缺乏其他有效治療選擇，在充分知情同意下可考慮使用。

推進に必要な事項：

• 根據 SARC024 和 REGOSARC 試驗結果，謹慎評估患者是否適合
• 密切監測肝功能和皮膚反應
• 探索與其他療法（如免疫治療）的組合方案
• 考慮生物標記物以篩選可能獲益的患者亞群

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⚠️ 免責事項
本レポートは学術研究目的のみであり、医療アドバイスを構成するものではありません。 薬の使用は必ず医師の指示に従ってください。自己判断で投薬を変更しないでください。 ドラッグ・リポジショニングの決定には、完全な臨床検証と規制審査が必要です。