Perampanel

エビデンスレベル: L4

予測適応症: 10 件

ペランパネル：てんかんから視覚てんかんへ

一言要約

ペランパネルは選択的・非競合的な AMPA 受容体拮抗薬で、元々はてんかん（焦点発作など）の治療に使用されています。 TxGNN モデルは視覚てんかん (Visual Epilepsy) に有効である可能性を予測しており、3 件の臨床試験と 20 編の文献が関連づけられています。ただし、いずれも一般のてんかん患者を対象としたもので、視覚てんかんそのものを検証した研究はありません。

クイック概要

項目	内容
既存適応症	てんかん（焦点発作、全般強直間代発作。文献情報による。日本の承認適応症テキストは今回のデータに含まれていません）
予測新規適応症	視覚てんかん (Visual Epilepsy)
TxGNN 予測スコア	99.92%
エビデンスレベル	L4
日本市販状況	✓ 市販中
承認番号数	4 件
推奨決定	Hold

この予測が妥当である理由

ペランパネルは、グルタミン酸による興奮性シナプス伝達を担う AMPA 受容体を非競合的に遮断します。承認済みのてんかん治療薬の中で、シナプス後膜の興奮を直接抑える初めての薬とされています。DrugBank の作用機序フィールドは空欄ですが、文献にはこの機序が一貫して記載されています。

視覚てんかんは、視覚刺激で誘発される反射てんかんの一種です。皮質の過興奮とグルタミン酸神経伝達の異常が背景にあると考えられており、AMPA 受容体拮抗によって過興奮が抑えられる可能性は、機序的には考えられます。

ただし、この推論は間接的です。視覚誘発発作を対象にペランパネルを検証したエビデンスは、今回のデータにはありません。

臨床試験エビデンス

試験番号	フェーズ	状態	被験者数	主な知見
NCT03653741	Phase 4	完了	12	ペランパネルが脳波 (EEG)、体性感覚誘発電位、脳幹聴覚誘発電位、視覚誘発電位 (VEP) に与える影響を評価。てんかん一般が対象で、視覚誘発発作に限定されていません
NCT03780907	Phase 2	完了	18	難治性の部分発作・全般発作患者を対象としたランダム化二重盲検プラセボ対照試験。忍容性・安全性・薬物動態を評価。視覚てんかん集団かどうかは不明
NCT02900755	Phase 4	完了	30	てんかん患者における認知機能と脳波への影響を評価。間接的な関連にとどまります

文献エビデンス

RCT はありません。ランダム化試験の事後解析、メタ解析、レビューを優先して掲載します。いずれも視覚てんかんそのものを扱ったものではありません。

PMID	年	タイプ	ジャーナル	主な知見
37378757	2023	メタ解析	Journal of Neurology	特発性全般てんかんに対する各種抗発作薬の有効性・安全性を比較したネットワークメタ解析
35061214	2022	系統的レビュー・メタ解析	Drugs	成人の焦点発作に対する第三世代抗発作薬（ペランパネル含む）の併用療法を比較
36878742	2023	系統的レビュー・メタ解析	Brain & Development	小児・青年のてんかんにおけるペランパネルの有効性、忍容性、安全性を検討
31954998	2020	事後解析（RCT 6 件）	Epilepsy & Behavior	青年期患者におけるペランパネル併用の有効性と安全性
25878177	2015	事後解析（Phase III 3 試験）	Neurology	CYP3A4 誘導型抗てんかん薬併用時のペランパネルの有効性と安全性
36150304	2022	コホート	Epilepsy & Behavior	ペランパネル単剤療法の臨床試験および実臨床エビデンス
24559052	2014	Review	Expert Opin Drug Discov	ペランパネルの発見と開発の経緯
26111428	2015	Review	Expert Opin Drug Metab Toxicol	部分発作に対するペランパネルの薬物動態・薬力学的評価
40949139	2025	Review	Front Pharmacol	てんかんと片頭痛の双方向の関連。両疾患に共通する皮質過興奮を論じる
40381577	2025	後ろ向きコホート	Epilepsy Research	中国の遺伝性全般てんかん 54 例におけるペランパネルの有効性と安全性

日本市販情報

承認番号	商品名	剤形
622484601	フィコンパ錠2mg	錠 2mg
622484701	フィコンパ錠4mg	錠 4mg
622703001	フィコンパ細粒1%	細粒 1%
622955101	フィコンパ点滴静注用2mg	注用 2mg

安全性に関する考慮事項

安全性情報については添付文書を参照してください。

結論と次のステップ

決定：Hold

理由： 視覚てんかんに対する直接の臨床・前臨床エビデンスがなく、関連づけられた試験と文献はすべて一般のてんかんを対象としています。作用機序からの推論は妥当ですが、モデル予測を裏づける実証データがありません。また、日本の添付文書の警告・禁忌が未取得（ブロッキングのデータ欠落）のため、安全性スクリーニングに進めません。

参考として、同じ Evidence Pack の中ではてんかん重積状態 (Status Epilepticus) が最もエビデンスが厚い候補です（L3、TxGNN スコア 99.77%、系統的レビューやコホート研究あり）。ただし、ペランパネルを直接検証した 2 件の試験（NCT05684978、NCT04309721）は、いずれも被験者 1 名で中止されており、有効性データは得られていません。

進める場合に必要なもの：

PMDA 添付文書（警告・禁忌・相互作用）の取得と解析
DrugBank からの作用機序 (MOA) データ補完
光感受性てんかんなどの反射てんかんを対象とした、ペランパネルの症例報告や前臨床研究の検索
日本の承認適応症テキストの取得（今回のデータでは空欄）
視覚てんかんの患者集団を明確にしたうえでの、小規模な探索的試験の設計検討
免責事項

本コンテンツは研究目的のみであり、医療アドバイスを構成するものではありません。臨床応用の前に臨床的検証が必要です。