Ondansetron

エビデンスレベル: L5

予測適応症: 10 件

オンダンセトロン：制吐薬からトゥレット症候群へ

一言要約

オンダンセトロンはセロトニン 5-HT3 受容体拮抗薬で、元々は制吐薬として使われています。 TxGNN の予測スコア最上位は腎性抗利尿ホルモン不適合分泌症候群ですが、裏付けるエビデンスはありません。実際の研究で支持されているのは第 2 位のトゥレット症候群 (Tourette syndrome) で、1 件の完了済み Phase 4 試験と 2 編の RCT を含む 10 編の文献があります。

クイック概要

項目	内容
既存適応症	制吐薬、セロトニン 5-HT3 受容体拮抗薬
予測新規適応症	腎性抗利尿ホルモン不適合分泌症候群 (nephrogenic syndrome of inappropriate antidiuresis)（予測第 1 位）
TxGNN 予測スコア	98.65%（第 1 位）
エビデンスレベル	L5（第 1 位）
日本市販状況	✓ 市販中
承認番号数	4 件
推奨決定	Hold（第 1 位）／ Proceed with Guardrails（トゥレット症候群）

エビデンスのある候補：トゥレット症候群（予測第 2 位、スコア 97.96%、エビデンスレベル L2、推奨決定 Proceed with Guardrails）。以降の詳細は、エビデンスが存在するこの候補を中心に記載します。

この予測が妥当である理由

オンダンセトロンは選択的 5-HT3 受容体拮抗薬です。作用機序の詳細データは Evidence Pack にありません。

トゥレット症候群は、皮質–線条体回路のセロトニン系・ドパミン系の調節異常が関わるとされます。5-HT3 拮抗による調節がチックの重症度を下げる可能性があり、この仮説を直接検証する小規模 RCT と Phase 4 試験が実施されています。

ただし、HTR3A/HTR3B 遺伝子とトゥレット症候群の関連を調べた研究 (PMID 16314763) では関与は示されませんでした。遺伝学的な裏付けは弱い点に注意が必要です。

臨床試験エビデンス

試験番号	フェーズ	状態	被験者数	主な知見
NCT03239210	Phase 4	完了	110	強迫性障害・チック症を対象に、オンダンセトロン 24 mg/日とプラセボを 4 週間比較し、症状と脳機能（MRI）を評価

文献エビデンス

PMID	年	タイプ	ジャーナル	主な知見
39876680	2025	RCT	The American Journal of Psychiatry	OCD・トゥレット症で、高用量オンダンセトロン 4 週間の感覚現象の重症度と脳結合への効果をプラセボと比較
15816793	2005	RCT	The Journal of Clinical Psychiatry	トゥレット障害に対する 3 週間の二重盲検プラセボ対照試験
40489853	2025	Review	Medicine	トゥレット症候群の薬物治療に関する Phase III/IV 試験のナラティブレビュー
21183132	2010	Review	Seminars in Pediatric Neurology	トゥレット症候群と自閉症の常同行動に対する薬物療法の RCT を整理
11474424	2001	Review	CNS Drug Reviews	オンダンセトロンの中枢神経系疾患への応用を概説
18184945	2008	症例報告	Journal of Child Neurology	白血病とトゥレット症候群を併発した男児で、投与により両症状が軽減し、減量で再燃
10565805	1999	症例集積	International Clinical Psychopharmacology	ハロペリドール抵抗性の男性 6 例に対する非盲検パイロット試験
16314763	2005	症例対照	Psychiatric Genetics	HTR3A/HTR3B 遺伝子はトゥレット症候群に関与しないと報告
21568361	2011	Review	Drugs	強迫性障害、衝動制御障害、依存症の共通点と治療候補を整理

RCT の有効性の数値結果は、提供された抄録の抜粋には含まれていません。

日本市販情報

承認番号	商品名	剤形	承認適応症
622802601	オンダンセトロン注４ｍｇシリンジ「マルイシ」　２ｍＬ	注射（シリンジ）	制吐薬、セロトニン5-HT3受容体拮抗薬
620005652	オンダンセトロン注射液４ｍｇ「サンド」　２ｍＬ	注射液	制吐薬、セロトニン5-HT3受容体拮抗薬
622663601	オンダンセトロンＯＤフィルム４ｍｇ「ＧＦＰ」	OD フィルム	（記載なし）
622663501	オンダンセトロンＯＤフィルム２ｍｇ「ＧＦＰ」	OD フィルム	（記載なし）

安全性に関する考慮事項

安全性情報については添付文書を参照してください。薬物相互作用データベースでは該当情報が見つかっていません。

結論と次のステップ

決定：Proceed with Guardrails（トゥレット症候群）／ Hold（予測第 1 位ほか L5 の候補）

理由：

トゥレット症候群には、完了済みの Phase 4 試験と複数の RCT があり、研究として検証が進んでいます。
一方、日本での承認適応は制吐であり、有効性の結論は抄録抜粋から確認できません。
予測第 1 位の腎性抗利尿ホルモン不適合分泌症候群は機序的根拠がなく、他の L5 候補（抜毛症、各種パーソナリティ障害、感冒、アレルギー性蕁麻疹、急性間欠性ポルフィリン症）も直接のエビデンスがないため保留とします。

進める場合に必要なもの：

PMDA 添付文書の警告・禁忌の取得（現状は未取得で、安全性スクリーニングの阻害要因）
詳細な作用機序データ（DrugBank から取得）
NCT03239210 と PMID 39876680 の主要評価項目の結果確認
小児・高用量使用時の安全性モニタリング計画

本レポートは研究参考用であり、医療上の助言ではありません。予測結果は臨床での検証が必要です。

免責事項

本コンテンツは研究目的のみであり、医療アドバイスを構成するものではありません。臨床応用の前に臨床的検証が必要です。