Haloperidol

エビデンスレベル: L5

予測適応症: 10 件

ハロペリドール：統合失調症・躁病から先天性糖鎖異常症（フコシル化欠損型）へ

一言要約

ハロペリドールはドパミン D2 受容体拮抗薬で、日本では統合失調症と躁病の治療に使われています。 TxGNN モデルはスコア上位にフコシル化欠損を伴う先天性糖鎖異常症 (congenital disorder of glycosylation with defective fucosylation) を挙げていますが、この予測を支持する臨床試験・文献は 0 件で、モデル予測のみの段階です。

クイック概要

項目	内容
既存適応症	統合失調症、躁病
予測新規適応症	フコシル化欠損を伴う先天性糖鎖異常症 (congenital disorder of glycosylation with defective fucosylation)
TxGNN 予測スコア	99.91%
エビデンスレベル	L5
日本市販状況	✓ 市販中
承認番号数	20 件
推奨決定	Hold

この予測が妥当である理由

現在、詳細な作用機序データはありません。承認情報では、ハロペリドールはドパミン D2 受容体拮抗薬・神経遮断薬に分類され、統合失調症と躁病での有効性が確立されています。シグマ受容体にも結合することが知られています。

一方、D2 遮断やシグマ受容体結合とフコシル化の異常を結びつける既知の機序はありません。この予測はモデルのスコアのみに基づいており、機序面の裏付けは確認できません。妥当性は現時点では低く、仮説の域を出ません。

臨床試験エビデンス

現在、関連する臨床試験の登録はありません。

文献エビデンス

現在、関連する文献はありません。

日本市販情報

承認番号	商品名	剤形	承認適応症
611170192	セレネース錠１ｍｇ	錠１ｍｇ	統合失調症、躁病
610453064	セレネース錠１．５ｍｇ	錠１．５ｍｇ	統合失調症、躁病
621508801	ハロペリドール錠１．５ｍｇ「アメル」	錠１．５ｍｇ「アメル」	統合失調症、躁病
622888700	ハロペリドール０．７５ｍｇ錠	錠	統合失調症、躁病
621392301	ハロペリドール錠１ｍｇ「アメル」	錠１ｍｇ「アメル」	統合失調症、躁病

安全性に関する考慮事項

安全性情報については添付文書を参照してください。

結論と次のステップ

決定：Hold

理由： 予測スコアは高いものの、機序上の根拠も臨床試験・文献もなく、モデル予測のみ (L5) です。現時点で開発を進める根拠はありません。

参考（他の予測候補）：

上位 10 件の予測のうち、臨床試験と文献が揃っているのは 10 位の躁病性双極性障害 (manic bipolar affective disorder) だけです（L1、Proceed with Guardrails）。
ただし躁病は日本ですでに承認済みの適応症で、新規適応症とは言えません。
この候補には、ハロペリドール群を含む Phase 3 RCT が複数あります（NCT00253149、NCT00253162、NCT00129220）。
ただしこれらはリスペリドンやオランザピンを試験する試験で、ハロペリドールは対照薬です。
2〜9 位の予測は近視、網膜ジストロフィー、脳奇形などで、いずれも L5 かつ Hold です。

進める場合に必要なもの：

添付文書（PMDA）の警告・禁忌情報の取得
作用機序データ（DrugBank）の取得
フコシル化異常とドパミン系・シグマ受容体との関連を示す前臨床データ
新規適応症の候補を再選定する場合は、承認済み適応症との重複を除外した再評価

※本レポートは研究参考用であり、医療上の助言ではありません。予測結果は臨床での検証を経て初めて応用できます。

免責事項

本コンテンツは研究目的のみであり、医療アドバイスを構成するものではありません。臨床応用の前に臨床的検証が必要です。