Fluorouracil

エビデンスレベル: L5

予測適応症: 10 件

フルオロウラシル：胃癌などの悪性腫瘍から膣のぶどう状胚芽型横紋筋肉腫へ

一言要約

フルオロウラシルは代謝拮抗薬に分類される抗悪性腫瘍薬で、日本では胃癌、結腸・直腸癌、乳癌などの治療に使われています。 TxGNN モデルは膣のぶどう状胚芽型横紋筋肉腫 (botryoid-type embryonal rhabdomyosarcoma of the vagina) に有効である可能性を予測しています。ただし、この予測を裏付ける臨床試験は 0 件、文献も 0 編で、現時点ではモデル予測のみの段階です。

クイック概要

項目	内容
既存適応症	胃癌、肝癌、結腸・直腸癌、乳癌、膵癌、子宮頸癌、子宮体癌、卵巣癌、食道癌、肺癌、頭頸部癌、有棘細胞癌、基底細胞癌
予測新規適応症	膣のぶどう状胚芽型横紋筋肉腫 (botryoid-type embryonal rhabdomyosarcoma of the vagina)
TxGNN 予測スコア	99.75%
エビデンスレベル	L5
日本市販状況	✓ 市販中
承認番号数	2 件
推奨決定	Hold

この予測が妥当である理由

現在、詳細な作用機序データは登録されていません。既知の情報によると、フルオロウラシルはフルオロピリミジン系の代謝拮抗薬で、幅広い固形がんでの有効性が確立しています。

一般に知られている作用は、チミジル酸合成酵素の阻害と、RNA/DNA への取り込みです。これらにより、増殖の速い腫瘍細胞の DNA 合成が妨げられます。この細胞毒性の考え方は、胚芽型横紋筋肉腫のような急速に増殖する肉腫細胞にも理論上あてはまります。

ただし、この亜型についての臨床的・文献的な裏付けはなく、根拠は TxGNN の予測だけです。既存適応症（主に上皮系の消化器がんなど）と、間葉系由来の横紋筋肉腫との類似性の評価も未実施です。

臨床試験エビデンス

現在、関連する臨床試験の登録はありません。

文献エビデンス

現在、関連する文献はありません。

日本市販情報

承認番号	商品名	剤形	承認適応症
622412501	フルオロウラシル注２５０ｍｇ「トーワ」	注射剤（250 mg）	胃癌、肝癌、結腸・直腸癌、乳癌、膵癌、子宮頸癌、子宮体癌、卵巣癌、食道癌、肺癌、頭頸部癌、有棘細胞癌、基底細胞癌
622412601	フルオロウラシル注１０００ｍｇ「トーワ」　１，０００ｍｇ	注射剤（1,000 mg）	胃癌、肝癌、結腸・直腸癌、乳癌、膵癌、子宮頸癌、子宮体癌、卵巣癌、食道癌、肺癌、頭頸部癌、有棘細胞癌、基底細胞癌

細胞毒性

項目	内容
細胞毒性分類	従来型細胞毒性薬（フルオロピリミジン系代謝拮抗薬）
骨髄抑制リスク	中〜高（一般的な薬物分類に基づく評価。個別の毒性データは今回の情報に含まれません）
催吐性分類	低〜中
モニタリング項目	CBC（白血球分画を含む）、肝機能、腎機能、電解質
取り扱い防護	細胞毒性薬の取り扱い規程に従った防護が必要

詳細は添付文書の警告および注意事項を参照してください。

安全性に関する考慮事項

安全性情報については添付文書を参照してください。

結論と次のステップ

決定：Hold

理由： 予測スコアは高いものの、臨床試験も文献もなく、モデル予測のみ（L5）です。日本の添付文書に基づく安全性の確認も未完了のため、現時点では次の段階に進めません。

進める場合に必要なもの：

PMDA の添付文書（警告・禁忌）の取得と解析。これが安全性スクリーニングの前提条件です。
詳細な作用機序（MOA）データの補充
横紋筋肉腫（膣・胚芽型）に特化した臨床試験・文献の再検索
参考情報：同じ予測リストのうち、一般の「横紋筋肉腫」は L4（文献は古い報告や症例報告のみ）、「肝肉腫」は L3（観察研究あり）で、いずれもこの予測より根拠が多い状況です。優先順位を見直す際の候補になります。
既存適応症との類似性評価と投与経路の適合性確認

本レポートは研究参考用であり、医療上の助言ではありません。老薬新用の候補は臨床的な検証を経て初めて適用できます。

免責事項

本コンテンツは研究目的のみであり、医療アドバイスを構成するものではありません。臨床応用の前に臨床的検証が必要です。