Alirocumab

エビデンスレベル: L3

予測適応症: 1 件

Alirocumab：從降血脂到膽固醇代謝疾病的潛在新適應症

Alirocumab 是 PCSK9 單株抗體，主要用於降低 LDL-C 及預防心血管事件，TxGNN 預測其可能對黃色瘤病及膽固醇代謝疾病有治療潛力。

項目	内容
既存適応症	預防心血管事件、原發性高血脂症、異合子家族性高膽固醇血症
予測新適応症	黃色瘤病（Xanthomatosis）、膽固醇分解代謝疾病
TxGNN 予測スコア	0.994（黃色瘤病）、0.994（膽固醇代謝疾病）
エビデンスレベル	L3（有文獻支持）
日本上市	已上市
承認数	13 張
推奨判断	Consider

Alirocumab 是一種 PCSK9 抑制劑，通過阻止 PCSK9 與 LDL 受體結合，增加肝臟 LDL 受體密度，從而顯著降低血液中 LDL-C 濃度達 50-60%。

預測的機轉連結：

黃色瘤病（Xanthomatosis）：黃色瘤是由於膽固醇沉積於皮膚和肌腱所形成的病變，常見於家族性高膽固醇血症患者。Alirocumab 能大幅降低 LDL-C，已有病例報告顯示 PCSK9 抑制劑可有效減少黃色瘤。
膽固醇分解代謝疾病：PCSK9 在膽固醇代謝中扮演關鍵角色，alirocumab 透過增加 LDL 受體活性，可改善多種膽固醇代謝異常。

試驗編號	階段	狀態	適應症	結果摘要
NCT03207945	Phase 3	已完成	HIV 病人心血管風險	評估 PCSK9 抑制劑對動脈粥狀硬化的影響

承認番号	品名	剤形	承認適応症
衛部菌疫輸字第001037號	保脂通注射劑75毫克	注射劑	預防心血管事件、原發性高血脂症、異合子家族性高膽固醇血症
衛部菌疫輸字第001038號	保脂通注射劑150毫克/毫升	注射劑	同上

許可證持有者：賽諾菲股份有限公司

安全性情報は添付文書をご参照ください。

判断：Consider

理由： Alirocumab 對黃色瘤病和膽固醇代謝疾病的預測具有強烈的機轉合理性。已有病例報告顯示 PCSK9 抑制劑可有效治療合併黃色瘤的高膽固醇血症患者。藥物安全性已有大型臨床試驗支持。

推進に必要な事項：

⚠️ 免責事項
本レポートは学術研究目的のみであり、医療アドバイスを構成するものではありません。薬の使用は必ず医師の指示に従ってください。自己判断で投薬を変更しないでください。ドラッグ・リポジショニングの決定には、完全な臨床検証と規制審査が必要です。

PMID	標題	年份	關聯性
32713907	Sitosterolemia 合併嚴重高膽固醇血症及肌腱黃色瘤以 Ezetimibe 和 Alirocumab 治療	2020	直接相關
31538826	嚴重混合性血脂異常合併複雜遺傳背景	2019	直接相關
38658193	Alirocumab 安全性：47,296 病人年觀察結果	2024	安全性資料
36739653	PCSK9 抑制劑與心血管事件減少	2023	療效支持