研究ケース

ドラッグリポジショニング（既存薬再利用）は、すでに承認されている医薬品の新しい治療用途を発見するアプローチです。多くの成功例が報告されています。

概要

ドラッグリポジショニングは、新薬開発のコストと時間を大幅に削減できる可能性があります。既存薬の安全性プロファイルがすでに確立されているため、臨床開発のリスクが低減されます。

成功例

シルデナフィル（バイアグラ）

項目	詳細
元の適応症	狭心症
新しい適応症	勃起不全（ED）
発見経緯	臨床試験中の副作用として発見
現在	ED 治療薬として世界的に使用

サリドマイド

項目	詳細
元の適応症	鎮静剤（後に催奇形性で中止）
新しい適応症	多発性骨髄腫、らい性結節性紅斑
発見経緯	免疫調節作用の研究
現在	厳格な管理下で使用

ミノキシジル

項目	詳細
元の適応症	高血圧
新しい適応症	男性型脱毛症
発見経緯	降圧剤服用患者での多毛症
現在	育毛剤として広く使用

メトホルミン

項目	詳細
元の適応症	2型糖尿病
研究中の適応症	がん予防、抗老化
発見経緯	疫学研究での発見
現在	複数の臨床試験が進行中

AI/ML によるドラッグリポジショニング

TxGNN の事例

TxGNN は、知識グラフと深層学習を組み合わせた手法で、既存薬の新しい適応症を予測します。

特徴:

17,000 以上の疾患をカバー
薬物-疾患関係の予測と説明
ゼロショット予測（稀少疾患にも対応）

検証結果:

Phase I/II 臨床試験での検証で高い精度を達成
稀少疾患に対する予測でも有効性を確認

その他の AI 手法

手法	説明
ネットワーク医学	疾患-遺伝子-薬物ネットワークの解析
自然言語処理	文献からの関係性抽出
深層学習	分子構造に基づく予測

JpTxGNN での発見候補

JpTxGNN は日本の医療用医薬品に対して、以下のような予測を提供しています：

高スコア予測の例

注意
以下は AI による予測結果であり、臨床的な検証は行われていません。研究の参考情報としてのみご利用ください。

予測結果の詳細は医薬品レポートからご確認いただけます。

リポジショニング研究のプロセス

┌─────────────────────────────────────────────────────────────┐
│              ドラッグリポジショニングのプロセス               │
├─────────────────────────────────────────────────────────────┤
│                                                             │
│  1. 候補発見                                                │
│     ├── 計算予測（AI/ML）                                   │
│     ├── 文献マイニング                                      │
│     └── 副作用からの発見                                    │
│                                                             │
│  2. 前臨床検証                                              │
│     ├── in vitro 実験                                       │
│     ├── in vivo 実験                                        │
│     └── 作用機序の解明                                      │
│                                                             │
│  3. 臨床試験                                                │
│     ├── Phase I（安全性）                                   │
│     ├── Phase II（有効性）                                  │
│     └── Phase III（大規模検証）                             │
│                                                             │
│  4. 承認申請                                                │
│     └── 新適応症の追加                                      │
│                                                             │
└─────────────────────────────────────────────────────────────┘

参考文献

レビュー論文

Pushpakom S, et al. "Drug repurposing: progress, challenges and recommendations" Nature Reviews Drug Discovery (2019)
Huang K, et al. "A foundation model for clinician-centered drug repurposing" Nature Medicine (2023)